Frédéric Revah, Directeur général de Généthon, laboratoire de l'AFM-Téléthon dédié à la thérapie génique pour les maladies rare, explique les avancées réalisées depuis 30 ans sur la maladie de Lucie, la calpaïnopathie (myopathies des ceintures). L’équipe a développé une approche de thérapie génique reposant sur le transfert d’un gène thérapeutique associé à une technologie innovante de micro-ARN, capables de réguler l’expression des gènes et limiter les effets indésirables. " On est à la dernièr
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